Jedni kierują się ideałami – wybierają studia medyczne, by pomagać ludziom. Innych fascynuje złożoność żywego organizmu – chcą poznać wszystkie jego zagadki. Jeszcze inni marzą o odkryciach, dzięki którym śmiertelne choroby staną się łatwo uleczalne. Nie wszyscy zdają sobie jednak sprawę z tego, że badaniem mechanizmów powstawania schorzeń, tworzeniem nowych leków i opracowywaniem skutecznych terapii zajmują się obecnie w głównej mierze biolodzy molekularni, biotechnolodzy, biochemicy i biofizycy, a nie – jak to było kiedyś – lekarze.

Przez stulecia możliwość poznania ludzkiego organizmu ograniczona była do tego, co dało się zaobserwować gołym okiem lub przy pomocy prostych mikroskopów. Tak rozwinęły się anatomia, histologia oraz fizjologia człowieka. Przełom w myśleniu o funkcjonowaniu ludzkiego ciała nastąpił w połowie XIX wieku, kiedy odkryto, że reakcjami które w nas zachodzą rządzą te same prawa fizykochemiczne, które dotyczą materii nieożywionej – do głosu doszła biochemia i biofizyka. Jednak prawdziwa rewolucja dokonała się całkiem niedawno, gdy za sprawą biologii molekularnej przeszliśmy z poziomu całych narządów, tkanek i komórek do pojedynczych cząsteczek oraz przekonaliśmy się jak fundamentalną rolę w naszym życiu pełnią geny.

Pomimo ogromnego postępu w medycynie, nauka ta nadal obfituje w białe plamy. O ile symptomy chorób są zwykle dobrze opisane, o tyle mechanizmy powstania i rozwoju wielu z nich nadal nie są w pełni wyjaśniona, podobnie zresztą jak szczegółowy mechanizm działania całego szeregu leków. Wymaga to zmiany skali obserwacji z makro do mikro, a czasem nawet nano, zejścia do niższych poziomów organizacji niż komórka, stworzenia układów modelowych, które ułatwią wyodrębnienie informacji o poszczególnych elementach skomplikowanego układu i określenie, który z trybów maszyny, jaką jest ludzki organizm, uległ uszkodzeniu lub też od początku był wadliwy.

Czy za chorobą stoi zmutowany gen (lub wiele genów)? A jeśli tak, to czy do modyfikacji w genie dochodzi w ciągu życia, na skutek działania czynników zewnętrznych, czy jest to mutacja dziedziczna, na którą nie mamy wpływu? Jakie funkcje są zaburzone? Które białko pełni te funkcje? Czy działa w pojedynkę, czy współpracuje z innymi biomolekułami? Jak wygląda – jest duże, średniej wielkości, małe? Gdzie występuje – w jądrze komórkowym, cytoplazmie, błonie, a może wraz z krwią krąży po organizmie? Czy wiąże jakieś substancje, np. jony, nukleotydy, kwasy tłuszczowe, peptydy? Jak związanie wymienionych związków wpływa na jego zachowanie – zmienia swój kształt, dopiero wtedy zaczyna działać, a może właśnie przestaje?

Znalezieniem odpowiedzi na tego typu pytania zajmują się przede wszystkim biolodzy molekularni, biochemicy i biofizycy. Ich poszukiwania są o tyle fascynujące, iż badają obiekty, których w normalnych warunkach nie widać. W swej pracy używają bardzo różnorodnych metod oraz wyspecjalizowanej i czułej aparatury pomiarowej, przy czym teoretyczna i praktyczna wiedza o możliwościach i ograniczeniach stosowanych technik i sprzętu stanowi istotny element ich umiejętności.

Poznanie mechanizmów powstawania chorób stanowi punkt wyjścia do poszukiwania skutecznych metod terapii oraz projektowania nowych leków, trafiających precyzyjnie do celu i działających tylko na wadliwie funkcjonujące komórki lub zaburzone procesy. Znając przyczynę schorzenia można także zastanowić się nad wykorzystaniem do leczenia już istniejących rozwiązań oferowanych przez samą przyrodę. Tego typu działania to w głównej mierze domena biotechnologów. Do pracy zaprzęgają oni zarówno zmodyfikowane wirusy i bakterie, jak i wyhodowane poza ustrojem, a następnie przeszczepione pacjentowi komórki i tkanki. Specjalne szczepy bakterii, kilka gatunków drożdży a także linie komórkowe wyprowadzone z owadów oraz ssaków wykorzystywane są przez biotechnologów jako mini-fabryki do produkcji biofarmaceutyków (czyli leków mających postać białek lub kwasów nukleinowych, a nie prostych związków chemicznych).

Większości kluczowych dla medycyny odkryć już od kilku dekad dokonuje się w laboratoriach naukowych, a nie na szpitalnych salach. A zatem dla osób zainteresowanych rozwiązywaniem zagadek dotyczących ludzkiego organizmu, a przy tym nie do końca pewnych, czy zawód lekarza i bezpośredni kontakt z pacjentem to ich prawdziwe powołanie, studia takie jak biochemia, biofizyka lub biotechnologia mogą być interesującą alternatywą.

Wydział Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii Uniwersytet Jagielloński w Krakowie
ul. Gronostajowa 7, 30-387 Kraków
www.wbbib.uj.edu.pl